武田宣布mobocertinib (TAK-788

马萨诸塞州剑桥和日本大阪--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）今天宣布，其在研药物mobocertinib (TAK-788)获得美国食品药品管理局(FDA)突破性治疗药物认证，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变型转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。目前尚无药物获准用于治疗该特定类型NSCLC。mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，旨在选择性靶向作用于EGFR和人类EGFR 2 (HER2)外显子20插入突变。

此次突破性治疗药物认证的依据是一项1/2期研究中获得缓解的患者的总缓解率(ORR)和长期收益，该研究评估mobocertinib对肿瘤伴EGFR外显子20插入突变且既往接受过全身化疗的局部晚期或转移性NSCLC患者的安全性和有效性。这标志着在满足缺乏靶向治疗药物且现有治疗选择收益有限的患者需求方面的一次潜在进步。

武田肿瘤治疗领域部主管Christopher Arendt表示：“我们很高兴FDA认可mobocertinib有望治疗迫切需要有效治疗选择的EGFR外显子20插入突变型NSCLC患者。在武田，我们承诺开发针对难治性疾病的新颖药物。我们努力帮助改变这一服务不足群体的现有治疗标准，而mobocertinib获得突破性治疗药物认证是这方面的一大进步。”

肺癌患者、权益人士、EGFR Resisters联合创始人Jill Feldman表示：“尽管现有TKI可靶向作用于多数EGFR突变，但外显子20插入突变患者通常会遭受痛苦并感到被遗忘，因为现有EGFR抑制剂对他们的癌症效果不佳。我们感到振奋的是，这种治疗药物有望延长患者生命，尚未有治疗选择获准靶向作用于他们的疾病。”

美国FDA突破性治疗药物认证旨在加快可治疗严重或危及生命疾病的在研药物的开发和监管审批。获得该认证的药物须具备初步临床证据，显示该药对一个或多个有临床意义的终点的改善可能明显优于现有治疗药物。

武田将于美国东部时间4月28日（周二）上午11:14-11:34在美国癌症研究学会(AACR)虚拟年会I期间的“地平线上的新药”分会场首次介绍mobocertinib的开发，包括首次公布该药物的结构。

关于EGFR外显子20插入突变型NSCLC

NSCLC是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织数据，其占全球每年约180万例新诊断肺癌病例的约85% 1,2。EGFR外显子20插入突变型患者仅占NSCLC患者的约1-2% 3,4。该病预后比其他EGFR突变差，因为目前FDA尚未核准靶向作用于外显子20突变的治疗药物，而现有EGFR TKI和化疗对这些患者的益处有限。

关于mobocertinib (TAK-788)

mobocertinib是一种强效小分子TKI，专门设计用于选择性靶向作用于EGFR和HER2外显子20插入突变。2019年，mobocertinib获得美国FDA孤儿药认证，用于治疗伴HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的肺癌。

进行中的mobocertinib 1/2期试验正在评估mobocertinib 160毫克每日一次对伴EGFR外显子20插入的经治患者的有效性和安全性，结果显示，在EGFR外显子20插入突变型局部晚期或转移性NSCLC患者中，mobocertinib的中位无进展生存期(PFS)为7.3个月，确诊总缓解率(ORR)为43%（n=12/28例）。mobocertinib的安全性属可处治（N=72例）。最常见的治疗相关不良事件(AE)为腹泻(85%)、恶心(43%)、皮疹(36%)、呕吐(29%)和食欲减退(25%)。上述结果在2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上呈报。

mobocertinib的开发项目始于NSCLC群体，并有望扩展到服务不足的其他类型肿瘤群体中。mobocertinib属于有效性和安全性尚未确立的在研药物。

武田在肺癌领域

武田致力于拓展在ALK+ NSCLC和EGFR/HER2插入突变型NSCLC治疗领域的治疗选择。我们的全方位项目包括下列临床试验，旨在不断应对肺癌患者未获满足的需求：  

mobocertinib：

• 1/2期研究，评估口服EGFR/HER2抑制剂mobocertinib在NSCLC患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验已完成入组。

• 2期EXCLAIM是1/2期试验的枢纽性延伸队列，旨在评估mobocertinib剂量160毫克每日一次在EGFR外显子20插入突变型经治患者中的有效性和安全性。该试验已完成入组。

• 3期EXCLAIM 2全球性随机研究，比较评估mobocertinib一线治疗与含铂双药化疗在EGFR外显子20插入突变型局部晚期或转移性NSCLC初治患者中的有效性。该试验现正在入组中。

• 1期开放、多中心、剂量递增研究，评估mobocertinib在日本局部晚期或转移性NSCLC患者中的安全性、耐受性和药代动力学。该试验已完成入组。

• 2期J-EXCLAIM开放、多中心研究，评估mobocertinib作为一线治疗在EGFR外显子20插入突变型局部晚期或转移性NSCLC日本患者中的有效性。该试验现正在入组中。 

• 1期开放、多中心研究，探寻mobocertinib与咪达唑仑（CYP3A敏感底物）在晚期NSCLC患者中的药物相互作用。该试验现正在入组中。

ALUNBRIG是旨在靶向作用于并抑制ALK分子变化的下一代TKI：

• 1/2期试验，旨在评估ALUNBRIG的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。该试验已完成入组。

• 2期枢纽性ALTA试验，评估ALUNBRIG两次给药方案在克唑替尼用药期间进展的ALK+局部晚期或转移性NSCLC患者中的有效性和安全性。该试验已完成入组。

• 3期ALTA-1L全球随机试验，比较ALUNBRIG与克唑替尼在既往未用过ALK抑制剂的ALK+局部晚期或转移性NSCLC患者中的有效性和安全性。该试验已完成入组。

• 2期J-ALTA单组多中心试验，受试者是日本ALK+ NSCLC患者，重点是阿来替尼用药期间进展的患者。该试验已完成入组。

• 2期ALTA 2全球单组试验，评估ALUNBRIG用于阿来替尼或赛立替尼用药期间进展的晚期ALK+ NSCLC患者。该试验已完成入组。

• 3期ALTA 3全球随机试验，比较ALUNBRIG与阿来替尼在克唑替尼用药期间进展的ALK+ NSCLC患者中的有效性和安全性。该试验现正在入组中。  

欲了解有关mobocertinib和ALUNBRIG临床试验的进一步信息，请访问www.clinicaltrials.gov。

武田对肿瘤的承诺

我们的核心研发使命是通过我们对科学、突破性创新和改善患者生活的激情的承诺，向全世界癌症患者交付新型药品。无论是凭借我们的血液治疗药物、我们强大的产品管线，还是实体瘤药品，我们的宗旨是保持创新和竞争力，以便向患者提供他们需要的治疗。欲了解更多信息，请访问www.takedaoncology.com。

关于武田药品工业株式会社

武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家总部位于日本、以价值为基础的研发驱动型生物制药业领袖，致力于将科学转化为高度创新的药品，从而为患者提供更佳的健康和更美好的未来。武田的研发努力专注于肿瘤学、罕见疾病、神经科学和胃肠病学(GI)。我们还对血浆衍生疗法和疫苗进行有针对性的研发投资。我们正致力于开发高度创新的药物，通过推进新治疗方案的前沿，利用我们增强的协作研发引擎和能力，创造强大的、模式多样化的产品线，为改变人们的生活做出贡献。我们的员工致力于改善患者的生活品质，与近80个国家的医疗领域合作伙伴携手合作。

垂询详情，请访问https://www.takeda.com。

重要提示

就本文而言，“新闻稿”指本文件、任何口头陈述、任何问答会议，以及武田药品工业株式会社（“武田”）就本新闻稿相关内容进行讨论或分发的任何书面或口头资料。本新闻稿（包括任何口头简报和与此有关的任何问答）并非是也不构成、代表或形成任何出价购买、以及收购、注册、交换、销售或处置任何证券的任何要约、邀请或征集，或在任何司法管辖区征集任何投票或批准之一部分。不得凭借本新闻稿公开发售任何股票。除非根据美国《1933年证券法》及其修订进行登记或由此取得豁免，否则不得在美国配售任何证券。本新闻稿（连同任何可能向接收方提供的进一步信息）仅用于为接收方提供信息参考用途（并非用于评估任何投资、收购、处置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行为可能会违反适用证券法。

武田通过投资直接或间接所持有公司均为独立的实体。在本新闻稿中，有时出于方便的目的，使用“武田”作为武田及其子公司的统称。同样，像“我们”（主语和宾语形式）和“我们的”这类词语也是子公司的统称或代表公司的员工。这些表述也被用于没有实际意义、不涉及某个特定的公司或某些公司的场合。

前瞻性陈述

本新闻稿及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、 “确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。这些前瞻性陈述是基于对许多重要因素的假设，包括以下因素，这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述所表达或暗示的内容产生重大差异：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；诸如新型冠状病毒大流行之类的健康危机对武田及其顾客和供应商的影响，包括武田经营所在国家的外国政府或其业务的其他方面；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机；以及武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报和其他报告中所述的其他因素，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田不承诺更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩或陈述并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测、担保或推测。

# # #

1 World Health Organization. Latest Global Cancer Data.（世界卫生组织。全球癌症数据最新版。）https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. 访问于2019年5月11日。
2 American Cancer Society. What is Non-Small Cell Lung Cancer?（美国癌症学会。何为非小细胞肺癌？）https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.
3 Riess, Jonathan W. Diverse EGFR Exon 20 Insertions and Co-Occurring Molecular Alterations Identified by Comprehensive Genomic Profiling of NSCLC.（通过NSCLC的全面基因组分析确定了多种EGFR外显子20插入和共同发生的分子变化。）https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. 访问于2020年4月7日。
4 Fang, Wenfeng. BMC Cancer. EGFR exon 20 insertion mutations and response to osimertinib in non-small-cell lung cancer.（《BMC癌症分册》非小细胞肺癌的EGFR外显子20插入突变与对osimertinib的应答） https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. 访问于2020年4月7日。